科学者は、AAV Capsidsを工学することにより、眼にあるものを含む特定の細胞タイプを選択的に標的とすることができることを発見しました。これにより、AAVは眼科における遺伝子治療アプリケーションの有望な候補になりました。
AAVが眼遺伝子治療に適している理由の1つは、非分配細胞に感染する能力です。網膜細胞を含む眼の多くの細胞は積極的に分裂せず、従来の方法を使用して遺伝子を供給することが困難になります。ただし、AAVはこれらの非配信細胞を効率的に伝達し、治療遺伝子の持続的な発現を可能にすることができます。
さらに、AAVは挿入変異誘発のリスクが低いため、宿主細胞のゲノムに統合する際に有害な遺伝的変化を引き起こす可能性が低いことを意味します。この安全性プロファイルにより、AAVは、精度と最小限の副作用が不可欠な目の遺伝子治療に魅力的な選択肢となります。
研究者は、遺伝性網膜障害、加齢黄斑変性、角膜ジストロフィーなど、さまざまな眼疾患の治療にAAVの使用を調査してきました。 AAVベースの遺伝子療法を使用した臨床試験では、有望な結果が示されており、眼疾患の患者の視力を回復し、生活の質を改善するためのこのアプローチの可能性を示しています。
全体として、AAVが特定の眼組織を標的とする能力と副作用の低いリスクは、眼科における遺伝子治療のための貴重なツールとなり、以前に治療できない眼条件の治療に新しい希望を提供します。
