CRISPR-CAS9は、ガイドRNA分子を使用して、CAS9タンパク質をゲノムの特定の位置に導くことで機能します。その後、Cas9タンパク質はこの場所でDNAを切断し、二本鎖切断を作成します。その後、細胞は既存のDNAを削除するか、新しいDNAを挿入することにより、ブレークを修復します。
この技術は、動物モデルの多くの遺伝病の治療に既に使用されており、現在、ヒトのCRISPR-CAS9の安全性と有効性をテストするために臨床試験が進行中です。これらの試験が成功した場合、CRISPR-CAS9は、幅広い遺伝疾患を治療するための強力な新しいツールになる可能性があります。
CRISPR-CAS9がどのように機能するかについてのより詳細な説明を次に示します。
1。ガイドRNA分子が設計されています。 CRISPR-CAS9を使用する最初のステップは、Guide RNA分子を設計することです。この分子は、切断するDNA配列を相補的なターゲティング配列と、Cas9タンパク質に結合する足場配列の2つの部分で構成されています。
2。 Cas9タンパク質は、Guide RNA。で複合体化されています Cas9タンパク質は、Guide RNA分子と複合します。この複合体は、ターゲットDNA配列に結合することができます。
3。 Cas9タンパク質はDNAを切断します。 Cas9タンパク質が標的DNA配列に結合すると、この場所でDNAを切断し、二本鎖切断を作成します。
4。細胞の修理が破損します。 その後、細胞は既存のDNAを削除するか、新しいDNAを挿入することにより、ブレークを修復します。
CRISPR-CAS9は、遺伝的疾患の治療に革命をもたらす可能性を秘めた強力なツールです。ただし、このテクノロジーはまだ開発の初期段階にあることに注意することが重要であり、人間で安全かつ効果的に使用する前に克服する必要がある多くの課題がまだあります。
