これが故障です：
* 目標： 病気の原因となる誤った遺伝子を修正または交換する。
* メカニズム： 遺伝子の健全なコピーは、その遺伝子の欠陥バージョンを持つ細胞に送達されます。
* 配信方法： 以下を含む、遺伝子を細胞に入れるためにさまざまな方法が使用されます。
* ウイルスベクター： 修飾されたウイルスは、健康な遺伝子を細胞に運ぶために使用されます。
* 非ウイルスベクター： これらには、遺伝子を運ぶことができるリポソーム（脂肪泡）またはナノ粒子が含まれます。
* 遺伝子治療の種類：
* 体細胞遺伝子治療： 特定の細胞または組織を標的とし、将来の世代に影響を与えません。
* 生殖細胞遺伝子治療： 生殖細胞を標的にし、将来の世代（現在は人間では倫理的に許容されていない）に渡すことができます。
重要な注意： 遺伝子治療は依然として比較的新しく進化する分野です。特定の病気の治療では有望な結果が見られますが、次のような課題は残っています。
* 配信効率： 遺伝子を右の細胞に入れるのは難しい場合があります。
* 長期効果： 遺伝子療法の長期的な安全性と有効性はまだ研究されています。
* 倫理的考慮事項： 生殖細胞系遺伝子治療に関する懸念と意図しない結果の可能性。
全体として、遺伝子治療は幅広い遺伝病を治療するための大きな可能性を秘めていますが、課題を克服し、その安全で効果的な使用を確保するには、より多くの研究が必要です。
