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できれば私を捕まえてください:mRNA治療薬がどのように細胞に届けられるか

mRNA治療を細胞に供給することは、固有の脆弱性と効率的な摂取の必要性により、独自の課題を提示します。これらの課題を克服し、mRNA治療薬のターゲットを絞った送達を可能にするために、さまざまな送達方法が開発されています。一般的な配信アプローチは次のとおりです。

脂質ナノ粒子(LNP)

- 脂質ナノ粒子は、mRNA治療用に広く使用されている送達車両です。

- それらは、mRNA分子の周りに保護バリアを形成する脂質のブレンドで構成されています。

-LNPは、安定性、循環時間、細胞の取り込みを強化するために化学的に修飾できます。

- mRNA-LNP複合体は、エンドサイトーシスを介して細胞に取り込まれ、そこでmRNAを細胞質に放出します。

ポリマーナノ粒子

- ポリマーナノ粒子は、mRNA治療用の別のクラスの送達車両です。

- それらは、mRNAをカプセル化して保護するためのマトリックスを形成する生分解性ポリマーで作られています。

- ポリマーナノ粒子は、特定の細胞タイプまたは組織を標的とするように機能化できます。

- 細胞の摂取時に、ポリマーマトリックスが分解し、mRNAを細胞質に放出します。

細胞浸透ペプチド(CPP)

-CPPは、細胞膜を介したmRNA治療薬の送達を促進できる短いペプチドです。

- 細胞の取り込みを強化するために、mRNAに取り付けたり、送達システムに配合したりすることができます。

-CPPは、細胞膜と相互作用し、mRNAの内在化を促進することにより機能します。

ウイルスベクター

- アデノ関連ウイルス(AAV)やレンチウイルスなどのウイルスベクターを使用してmRNA治療薬を提供できます。

- ウイルスベクターは細胞に効率的に感染し、mRNAペイロードを細胞質に送達します。

- ただし、ウイルスベクターには免疫原性の懸念があり、mRNA治療用の送達のために慎重に最適化する必要がある場合があります。

エレクトロポレーション

- エレクトロポレーションは、電気パルスを使用して細胞膜に一時的な毛穴を作成する物理的な方法です。

- これにより、mRNA治療薬は、精巧な配送車両を必要とせずに細胞に直接入ることができます。

- エレクトロポレーションは、多くの場合、in vitro設定または局所in vivoアプリケーションで使用されます。

送達方法の選択は、mRNA治療の安定性、ターゲット細胞タイプ、所望の投与経路、臨床応用のスケーラビリティなどの要因に依存します。継続的な研究と技術の進歩は、mRNA治療薬の送達効率、特異性、および安全性を改善し、さまざまな疾患の治療に最大限の可能性を可能にすることを目的としています。

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