遺伝子治療は、遺伝的欠陥を修正または補完するために遺伝物質を細胞に導入することにより、幅広い疾患を治療する可能性がある有望な新しい医療技術です。ただし、遺伝子治療の効率は、しばしば体の免疫応答によって制限され、治療遺伝子を供給するために使用されるウイルスベクターを攻撃して破壊する可能性があります。
現在、カリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）の研究者は、免疫系と遺伝子治療ベクターの相互作用をシミュレートできる新しい計算モデルを開発しました。このモデルは、免疫応答を最小化することにより、遺伝子治療の効率を改善するための戦略を特定するために使用できます。
研究者は、アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠乏と呼ばれるまれな遺伝性障害の遺伝子治療の臨床試験からのデータを使用して、モデルをテストしました。 ADA欠乏症は、免疫系が適切に機能するために必要な酵素ADAを体に欠ける生命を脅かす状態です。
研究者は、彼らのモデルがADA欠乏試験で遺伝子治療に対する免疫応答を正確に予測できることを発見しました。また、このモデルを使用して、ADA欠乏の遺伝子治療の効率を改善できるいくつかの戦略を特定しました。これらの戦略には、異なるタイプのウイルスベクターの使用、より低い用量で遺伝子治療の投与、患者に免疫抑制薬を与えて免疫応答を抑制することが含まれます。
研究者は、彼らのモデルを使用して、広範囲の疾患に対する遺伝子治療の効率を改善できると言います。免疫系と遺伝子治療ベクター間の相互作用をシミュレートすることにより、このモデルは研究者が免疫応答を最小限に抑え、遺伝子治療の成功の可能性を改善する戦略を特定するのに役立ちます。
「私たちのモデルは、遺伝子治療の効率を理解し、改善するための強力なツールを提供します」と、UCSFの医学教授であるアレクサンダーマーソン博士は述べています。 「このモデルは、広範囲の疾患の新しい遺伝子療法の開発を加速するために使用できると考えています。」
この研究は、ジャーナル_nature Medicine _に掲載されています。
