CRISPR-CAS9は、Guide RNA（GRNA）を使用してCas9タンパク質を特定のDNA配列に誘導する遺伝子編集システムです。 DNAに結合すると、Cas9はDNAを切断し、二本鎖切断を作成し、細胞自身のDNA修復機構によって修復できます。このプロセスは、遺伝子を挿入、削除、または変更するために使用でき、CRISPR-CAS9は幅広い遺伝病を治療するための有望なツールになります。
ただし、CRISPR-CAS9は必ずしも100％正確ではありません。時には、意図しない場所でDNAを切断し、望ましくない変異を引き起こすことがあります。 UC Berkeleyの新しい研究では、CRISPR-CAS9が生細胞のDNAをどのように標的とするかのダイナミクスを調べることで、なぜこれが起こるのかを理解しようとしました。
ライブセルイメージングと生化学的アッセイの組み合わせを使用して、研究者は、CRISPR-CAS9が最初にターゲットシーケンスを検索する前にランダムな位置でDNAに結合することを発見しました。この検索プロセスには数分かかる場合があり、この間、CRISPR-CAS9は意図しない場所でDNAを削減できます。
研究者はまた、CRISPR-CAS9の効率がDNAの構造の影響を受けることを発見しました。たとえば、CRISPR-CAS9は、DNAの曲がりやねじれに近い場所でDNAを切断する可能性が高くなります。
これらの調査結果は、CRISPR-CAS9がどのように機能するかについての新しい洞察を提供し、その精度と効率を改善するのに役立ちます。 CRISPR-CAS9がDNAをどのように標的とするかのダイナミクスを理解することにより、科学者は標的シーケンスに対してより具体的なGRNAを設計し、意図しない変異のリスクを減らすことができます。
CRISPR-CAS9は、医学に革命をもたらす可能性を秘めた強力なツールですが、安全かつ効果的に使用するためにどのように機能するかを理解することが重要です。 UC Berkeleyの新しい研究は、CRISPR-CAS9ターゲティングのダイナミクスに関する重要な洞察を提供します。これは、その精度と効率を改善し、幅広い遺伝疾患を治療するためのより有望なツールにすることができます。
