遺伝子治療は、これまで人ができなかった病気の根本原因を治し、根本から根絶することができるため、当然のことながら世界中で大きな注目を集めています。遺伝子治療の中心的な問題は、標的遺伝子をどこに行くべきかということです。標的遺伝子をヒト細胞に導入する方法には、大きく分けて物理的方法、化学的方法、生物学的方法の 3 種類があります。
物理的方法では、標的遺伝子を特殊な注射器で標的細胞に注入するか、標的遺伝子を特殊な遺伝子銃で攻撃しながら標的細胞に送り込むことができます。さらに、標的遺伝子は、エレクトロポレーションによって標的細胞に送達することもできます。
化学的手法では、遺伝子に結合し、細胞と融合できる中間体の化学物質を見つける必要があることがよくあります。そのため、まず標的遺伝子と化学物質を結合させ、その結合体を標的細胞に接触させることで、標的遺伝子を標的細胞に導入することができます。
例えば、球状のリン脂質二重膜からなる人工カプセルリポソームがあり、標的遺伝子をカプセル内に封入するか、カプセル膜の表面に結合させることができます.リポソームが標的細胞に結合すると、脂質は体の相手の細胞膜と融合し、標的遺伝子を標的細胞に送り込むことができます。リポソームに加えて、ジエチルアミノエチルグルカンなども標的遺伝子の輸送に重要な役割を果たします。
生物学的方法は最も一般的に使用されている方法であり、遺伝子疾患に対する遺伝子治療の世界初のケースはこの方法を使用しています。生物学的手法では、標的遺伝子の輸送を人体に無害な輸送手段に依存する必要がありますが、この比較的安全で信頼できる輸送手段は通常、アデノウイルスなどのウイルスです。
標的遺伝子を人に例えるなら、飛行機でも電車でも、人はまず乗り物に乗って安心・快適にならなければなりません。標的遺伝子もアデノウイルスの輸送媒体に安全かつ快適に捕捉されます.このロードプロセスは医学では統合と呼ばれ、アデノウイルスを使用して標的遺伝子を標的細胞に送達するプロセスは感染と呼ばれます.
アデノウイルスは、標的遺伝子の送達を妨害することはなく、休眠癌遺伝子を目覚めさせたり、活性な癌抑制遺伝子を不活性化したりしません。しかし、アデノウイルスによる標的遺伝子の送達は安全で確実ですが、標的遺伝子を搭載したアデノウイルスDNAは核内で遊離しており、細胞染色体に挿入されていないため、標的遺伝子が長時間発現しない可能性があります。遺伝子治療の効果が持続しにくくなります。
